治疗肌营养不良症的新思路

一种阻断肌肉生长抑制素（myostatin）的抗体通过促进肌肉祖细胞的分化、产生更多肌肉，也许可以用于肌营养不良的辅助治疗。根据宾夕法尼亚大学医学院的研究人员报道，Ja16小鼠抗体能够阻断肌肉生长抑制素蛋白，增加体重和肌肉重，显著降低杜兴氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy ，DMD）小鼠模型的肌肉萎缩。

这项发现报道在本周的《自然》({Nature})杂志上，为用一种可以避过基因疗法可能涉及的许多问题的新方法治疗肌肉萎缩提供了支持证据。

“这个治疗策略不同于基因疗法，它的实质并不是替换缺陷基因，而是避过这个问题，通过产生更多有功能的肌肉作为补偿机制。”宾夕法尼亚大学生理学系的Tejvir S. Khurana博士解释说。“这种方法结合其它类型的疗法用来减缓肌肉畏缩和其它肌肉退化疾病的病程的潜力巨大。”

肌肉生长抑制素基因天然发生的突变200年前就在称为“比利时蓝”品种的牲畜身上那象好莱坞动作明星史瓦辛格那样发达的肌肉块中发现了。而该基因本身的序列也就是确切身份5年前才在小鼠中确定。当前的这篇研究主要致力于阻断肌营养不良小鼠模型中的肌肉生长抑制素。

包括人类在内的许多物种都含有肌肉生长抑制素，研究人员相信阻断肌肉生长抑制素是促使杜兴肌营养不良患者长出更多肌肉的一条途径。“理论上，这种方法也应该适用于人体－－如果研制的药物合适，因为人类中也含有这种蛋白。”Khurana说。

然而，这种方法自身也有其局限性。它不能提高肌肉对肌营养不良病理相关的损伤的易感性。另外，研究人员还不知道阻断肌肉生长抑制素是否会使已预先存在的肌肉祖细胞系干细胞储备耗尽得更快。

“这就像给你的旧小型汽车上加一个涡轮增压器－－汽车的性能会提高，但这个过程也可能消耗掉你所有的汽油，破坏你的引擎。”Khurana打比方说。“如果Ja16抗体能够耗尽肌肉干细胞，那么我们使用的时候可能就需要明智地选择剂量，甚至不使用。”

Khurana 和他的同事认为，他们计划进行的长期研究将有助于解决这些问题。然而，就目前而言，小鼠中提取的Ja16 抗体，不太可能用于人类和其它杜兴肌营养不良的模型。

杜兴氏肌营养不良症是一种缓慢进行性疾病，肌肉萎缩无力，有时伴有精神障碍，这是与X染色体有关的遗传性疾病，通常是因为肌纤维蛋白基因的隐性突变所引起。其发病率约为每3500男性中出现一例。

这项研究部分由Wyeth Research/遗传学研究所资助。

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