肢带型肌营养不良症治疗研究进展
为了战胜肌营养不良症及其它神经肌肉疾病,MDA开展了全球范围内的研究计划。对此领域的高级研究者数十年的支持为目前正在研究和试验的几种很有希望的治疗方法铺平了道路。
MDA发起的肢带型肌营养不良症(LGMD)研究工作具有广阔的前景。它是最早确定以基因治疗为目标的肌肉疾病之一。
1999年,一项基因疗法的安全性试验在MDA的支持下展开了。
基因治疗意味着用新的基因来弥补或替代病人细胞中的缺陷基因。运用基因治疗一些类型的LGMD在动物试验中显示了良好的前景。1999年9月,一项旨在测试针对sarcoglycan蛋白基因导入的安全性临床试验在MDA的资助下开始了,少数的LGMD患者参与了此项实验。
其他MDA支持的研究人员正在研究一种被称作“类胰岛素生长因子1号”物质的使用问题。即使存在缺陷基因,类胰岛素长因子1号也可能有助于征服象肌肉营养不良症这样的变性疾病。
另外一种想法是利用干细胞,即骨髓和肌肉中的原始细胞来帮助受累肌肉重新获得力量。将来,这些细胞可用于将新的基因带入肌细胞内,或者是在缺乏完整的一套工作基因的情况下也可以使肌细胞重新具有活性以进行自我修复。
其它类型肌营养不良症的实验研究显示,也许可以使用药物的方法来改变细胞“读取”基因指令的方式,从而某种特定类型的基因缺陷可以被“重新读取”并得以校正。
全球范围内MDA所支持的研究人员正一如既往地探索每一种可能的治疗方法。
肢带型肌营养不良症的治疗研究,以上为您做了详细介绍。如果您还想了解更多有关肌营养不良症的中医治疗、护理等信息,请咨询河南省现代医学研究院肌病中心的专家(免费肌病热线:400-706-5616),或登陆中华肌病网浏览更多信息。
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