PNAS：建立人类肌萎缩侧索硬化症的老鼠模型

华盛顿大学医学院的研究人员建立了一个患肌萎缩侧索硬化症（ALS)的老鼠模型，该基因工程鼠的症状与人类肌萎缩侧索硬化症的相关症状极为相似：肌肉逐渐衰弱萎缩，控制肌肉的运动神经细胞丧失，最终引起死亡。关于该基因工程鼠的详细报告发表在《美国国家科学院院报》(PNAS)网络版上。

在2006年，费城大学的研究人员发现TDP-43基因与ALS有关。因此，华盛顿大学的研究人员对一个患遗传性ALS的家族的基因进行测序，发现在TDP-43基因中出现一个点突变，并根据这个家族性突变建立了一个老鼠模型。

一般老鼠的生命都超过两年，而携带TDP-43突变的老鼠仅存活率5个月。与人类ALS的相关症状相似，这些基因工程鼠的上、下运动神经元严重损伤，而且在运动神经元中还生成一种未知的蛋白质团，类似于人类ALS的病理症状。

TDP-43蛋白是不仅是一种转录因子，还是一种剪切因子，能够结合到RNA和DNA上调节某些特殊蛋白的生成。但目前为止，研究人员具体还不清楚该蛋白的正常功能，以及其突变体是如何引起肌萎缩侧索硬化症。研究人员猜测，这种TDP-43突变体蛋白或许对神经细胞产生毒性，或者也可能是阻断这些蛋白在神经细胞中正常功能的发挥。

研究人员说，这只新的老鼠模型或许还可成为一种重要的筛选新药重要工具。

如果您还想了解更多有关运动神经元病的中医治疗、护理等信息，请咨询河南省现代医学研究院肌病中心的专家（免费肌病热线：400-706-5616），或登陆中华肌病网浏览更多信息。

▲在线赠书：登陆中华肌病网“爱心赠书”：免费赠送《肌病健康》医讯期刊，数量有量，赠完即止！

河南省现代医学研究院肌病研究中心

地址：中国·郑州市西站路62号 邮编：450051

电话：0371-65319108、60202429

网址：www.jibing.com    信箱：info@jibing.com

乘车：火车站乘B12、68、76路公交车到桐柏北路与西站路交叉口下车即到。

（郑重声明：中华肌病网版权所有，转载请载明出处！）