MDA对于腓骨肌萎缩症(CMT)治疗方法和药物的研究-研究动态

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MDA对于腓骨肌萎缩症(CMT)治疗方法和药物的研究

www.jibing.com 2011年02月17日中华肌病网

MDA对于腓骨肌萎缩症(CMT)治疗方法和药物的研究

1991年，CMT/腓骨肌萎缩症的遗传病因还完全不为人知。可仅仅10年后，MDA所资助的科学家就已经协助确定了10种和CMT相关的基因，而且发现了存在其它几种CMT的证明。这些成果引导出了针对好几型CMT的基因测试法，从而大大提高了诊断率，也为患者家族制定生育计划提供了更多的信息。

同样重要的是，目前正在进行的确定CMT基因的工作使得科学家们能够清楚地了解那些有可能停止或逆转CMT病情的治疗方法。随着CMT基因的确定工作接近尾声，MDA所资助的科学家们将要开始研究特定的基因变异究竟为什么以及是如何导致不同类型的CMT的。将来，这方面的认识可以使医生更加准确地来预测不同患者的病程。

除了遗传学方面的进展，MDA资助的科学家们在对轴突和施万细胞（周围神经系统当中制造髓磷脂的细胞）生物特性的认知上也已取得了重要的进展。髓磷脂的形成和保养似乎要求轴突和施万细胞之间要有极为和谐的交互作用。在轴突内有一套类似铁路，用于从一端到另一端传递养分的很复杂的系统。一些科学家希望可以通过找到改善轴突和施万细胞间相互作用或轴突输送的方法来治疗CMT。

其他一些科学家正在研究CMT的基因疗法。在MDA的支持下，一个小组正在研究一种方法，它可以为受损神经提供神经营养因子编码基因，并自然产生能够刺激神经细胞生长的蛋白。和传统的基因治疗方法相比，它是用有效基因来替换受损基因。不论潜在的是什么样的缺陷，这种方法可以用于治疗所有类型的CMT。

还有其他一些科学家希望可以用干细胞（能够生成人体内各种类型细胞的原始细胞）的方法来治疗CMT。在最近进行的验室试验中，科学家们已经找到了可以将干细胞转化为神经细胞和能制造出髓磷脂的细胞的有效方法，也许有一天它将会被用于修复CMT患者的受损神经。

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